Pe de altă parte, substanța care este responsabilă de efectul terapeutic este denumită substanță medicamentoasă sau principiu activ, și trebuie făcută diferența dintre medicament și substanța cu efect terapeutic pe care acesta o conține. Știința care se ocupă cu studiul medicamentelor este denumită farmacologie,[4] iar ramurile acesteia, precum sunt farmacocinetica și farmacodinamica, sunt esențiale pentru studiul comportamentului medicamentelor și a interacției acestora cu organismele vii.
Medicamentele se obțin pornind de la substanțe chimice sau de la produse de origine vegetală, animală sau umană; acestea sunt transformate în medicamente cu ajutorul unor operații farmaceutice, iar știința care se ocupă cu formularea acestora se numește tehnologie farmaceutică sau galenică.[5]